신속처리대상 신청 제출자료:

1. 해당제품이 신속처리대상 요건 중 어느 하나에 해당함을 설명하는 자료

1) 신청 제품의 유효성분이나 작용기전 등에 따른 목표 적응증

2) 목표 적응증에 대한 질환의 중대성

3) 기존 치료법 여부 등 미충족 수요에 대한 자료

2. 개발경위에 관한 자료

1) 현재까지의 개발정보 및 향후 개발 계획

2) 최종 제품의 성상, 함량·제형, 제조방법, 물리·생물·화학적 특성, 작용기전, 예상 효능·효과 등

3. 구성성분의 명칭, 규격 및 분량에 관한 자료

4. 안전성·유효성에 관한 자료

1) 질환에 대하여 신청제품의 효과를 예측할 수 있도록 수행한 비임상시험결과

2) 최소 1편의 임상시험 결과

5. 제조방법에 관한 자료

6. 해당제품 및 예상 적응증에 대한 국내외 현황 및 유사품목과의 비교 자료

1) 예상 적응증에 대한 표준치료 또는 허가된 의약품과의 비교

2) 유사 품목과의 환자 집단, 작용기전 또는 효과의 차이 

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

신속처리대상 지정 대상 및 기준

:「첨단재생바이오법」제36조에 따라 개발 중인 첨단바이오의약품을 허가·심사의 신속처리 대상으로 지정하여 줄 것을 신청할 수 있으며 다음의 어느 하나에 해당하는 경우 지정할 수 있습니다.

1. 대체치료제가 없고 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환의 치료를 목적으로 하는 경우

2. 「희귀질환관리법」에 따른 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 경우

3. 「감염병의 예방 및 관리에 관한 법률」에 따른 생물테러감염병 및 그 밖의 감염병의 대유행에 대한 예방 또는 치료를 목적으로 하는 경우

「첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙」제36조에 따라 첨단바이오의약품의 신속처리대상 지정 기준은 다음과 같습니다. 

1. 상기 지정대상 중 어느 하나에 해당할 것

2. 개발계획, 제조방법 또는 투여방법이 타당하고 합리적일 것

3. 질병 또는 질환의 예방ㆍ치료 등에 대한 효능ㆍ효과가 객관적이고 합리적으로 기대될 것

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

첨단바이오의약품 장기추적조사 지정 기간의 “3주기”에 대하여 “종합평가”를 실시하고, 그 결과를 바탕으로 장기추적조사 지속 여부를 결정합니다.

1. (평가자료) 법령 고시 등 관련 규정에 따른 장기추적 실시자의 보고자료 및 의료기관의 이상사례 보고, 실마리 정보 등

장기추적조사계획을 실시하면서 중대한 이상사례가 발생한 경우와 「약사법」에 따른 이상사례는 보고대상, 보고시점 및 보고방법이 상이하여, 각각의 법에 따라 별도 보고하여야 합니다.

1. 「첨단재생바이오법 시행령」제31조제2항에 따라 장기추적조사계획에서 정한 중대한 이상사례는 발생사실을 알게 된 날부터 15일 이내 발생 사실과 조사 · 분석계획을 식약처장에게 보고하고, 6개월 이내에 조사· 분석 결과를 보고해야 합니다.

2. 장기추적조사계획에서 정한 중대한 이상사례가 아닌 경우에는「약사법」 제68조의8제1항 및「의약품 등의 안전에 관한 규칙」[별표 4의3]등 관련 규정에 따라 의약품안전관리원장에게 보고합니다.

※ 「첨단재생바이오법」 자주묻는 질의응답집(첨단바이오의약품 장기추적조사분야)_2022.8

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

「첨단재생바이오법 시행령」제31조제1항에 따라 장기추적조사 실시자는 중대한 이상사례를 알게 된 경우 15일 이내에 중대한 이상사례 발생 사실과 조사 · 분석계획을 식품의약품안전처장에게 보고해야 하며, 조사 · 분석계획을 제출한 날부터 6개월 이내에 이상사례 조사 · 분석 결과를 보고해야 합니다. 

다만, 해당 기간 이내에 조사 · 분석을 끝내지 못할 불가피한 사유가 있는 경우에는 식약처장에게 보고한 후 3개월 이내의 범위에서 그 조사·분석 기간을 연장할 수 있습니다.

※ 「첨단재생바이오법」 자주묻는 질의응답집(첨단바이오의약품 장기추적조사분야)_2022.8

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

「첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙」제32조제2항에 따라,

1. 임상시험계획 승인을 받은 자는 임상시험용 첨단바이오의약품을 공급한 날의 전날까지,

2. 품목허가를 받은 자 및 수입자는 첨단바이오의약품을 판매·공급한 날의 전날까지,  장기추적조사계획서를 식약처장에게 제출해야 합니다.

※ 「첨단재생바이오법」 자주묻는 질의응답집(첨단바이오의약품 장기추적조사분야)_2022.8

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

「첨단재생바이오법」제30조제1항 및 같은 법 시행령 제29조제1항에 따라 장기추적조사 지정 대상이 되는 첨단바이오의약품은 다음의 첨단바이오의약품 종류에 따른 품질평가, 비임상시험 및 임상시험 결과, 투여 대상 및 방법, 기 추적된 안전성 정보 등을 고려하여 지정합니다.

1. 사람의 줄기세포를 포함하는 세포치료제

2. 동물의 조직ㆍ세포를 포함하는 첨단바이오의약품

3. 유전자치료제 등 투여 후 일정기간 동안 이상사례의 발생 여부를 확인할 필요가 있는 첨단바이오의약품으로서 식품의약품안전처장이 정하여 고시하는 첨단바이오의약품

「첨단바이오의약품의 품목허가 심사 규정」제9조제2항에 따라 다음의 기간 이내에서 장기추적조사 기간을 정할 수 있습니다.

1. 줄기세포치료제 : 5년

2. 유전자치료제 : 15년

3. 동물의 조직 세포 등을 포함하는 첨단바이오의약품 : 30년

※ 「첨단재생바이오법」 자주묻는 질의응답집(첨단바이오의약품 장기추적조사분야)_2022.8

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

임상시험의뢰자는 시험약 공급 후, 품질 부적합이 확인된 경우 시험책임자에 알려 시험대상자에 신속한 조치가 이루어 질수 있는 방법 및 절차를 마련하고, 품질 부적합 시험약에 대한 제조·공급 또는 투약 중지 같은 조치도 반영해야 합니다. 

임상시험책임자는 투약 후 대상자 보호를 위한모니터링 계획 (감염여부 확인, 필요시 항생제 투약 계획 등)을 마련해야 합니다. 또한, 임상시험 대상자에게도 신속출하 제품임을 알리고, 품질 부적합이 확인된 경우 즉시 알려줄 것이며, 이상사례가 발생한 경우 시험책임자에 알리도록 안내되어야 합니다.

※ 첨단바이오의약품 규제과학 상담사례집_2020.12

「첨단재생바이오법」에 따르면, 현재 첨단재생의료 임상연구는 희귀, 난치 질환자들의 환자치료기회 확대 및 안전성 확보를 위하여 실시하는 학술목적 임상으로 허가용 첨단바이오의약품 임상시험과 구분되어 있습니다. 

 식품의약품안전처에서는 첨단재생의료 임상연구에서 유의미한 결과를 확보하는 경우 제품 개발로 연계하는 경로를 마련하기 위한 연구를 진행하는 등 제도적 연계방안 마련을 추진하고 있습니다. 

※ 「첨단바이오의약품 허가심사와 첨단재생의료 임상연구 연계방안 수립·연구」제안요청서_2022.1

예견되는 위험성과 잠재석 유익성을 고려하여 임상시험에 포함될 시험대상자를 설정해야 합니다. 이를 토대로 질병 단계 및 중증도, 다른 치료법이 없는 대상자, 소아 환자군 등을 고려할 수 있습니다. 또한, 대부분의 세포·유전자치료제는 장기 또는 영구적 영향이 나타날 가능성과 제품투여에 수반되는 침습적 시술의 위험성을 가지고 있는 경우가 많기 때문에 건강한 지원자를 대상으로 유익성-위해성 프로파일을 얻지 않습니다. 

※ 세포·유전자치료제의 초기 임상시험 디자인 가이드라인_2015.11 

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

개발과정에서 시험계획 등에 대해 식약처의 전반적인 자료검토 및 종합적인 검토의견을 받고자 하는 경우, 사전검토 민원절차를 이용하는 것이 적절합니다. 

사전검토는 식약처 전자민원창구(nedrug.mfds.go.kr)을 통해 신청하실 수 있으며, 사전검토 결과는 식약처의 공식적인 검토의견이므로 이후 임상시험계획 승인신청 검토 시에도 사전검토 결과에 따라 수행된 시험은 인정 가능합니다.

※ 첨단바이오의약품 규제과학 상담사례집_2020.12

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

동종세포를 사용할 경우 단회/반복투여 독성시험, 종양원성 시험 외에도 세포 등에 의해 면역반응을 일으킬 가능성이 있어 면역원성시험이 요구됩니다. 이 때, 단회/반복투여독성시험 등의 일부분으로 수행할 수 있으나 면역결핍동물을 사용하여 단회/반복투여독성시험을 수행할 경우 제대로된 면역원성을 확인하기 어려울 수 있습니다. 이럴 경우 in-vitro 시험으로 혼합림프구반응시험, 동종이형항원 자극 평가법등이 고려될 수 있습니다.  

※ 첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정 제17조(비임상시험자료 심사기준)

중간엽줄기세포의 면역원성 평가[동종 이형항원 자극 평가법]_2015.7

동종줄기세포치료제 면역독성 평가 가이드라인_2014.9

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

시험물질이 약리학적 활성을 나타내거나 생착할 수 있는 시험모델을 선택해야 합니다. 세포치료제의 경우 시험동물의 생체 내 환경이 세포의 이동, 증식, 분화, 잔류시간 등에 영향을 줄 수 있으므로 미세환경이 유사한 적절한 질환/손상 모델을 선택하는 것이 바람직합니다. 

그러나 질환/손상 모델을 사용하기 어려운 타당성이 인정된 경우에는 시험물질과 시험동물사이의 이종거부반응을 피할 수 있도록 면역저하, 면역결핍, 또는 인간화 설치류 등을 사용할 수 있습니다. 상세한 내용은 「줄기세포치료제 체내분포 평가 가이드라인」을 참고하실 수 있습니다.

※ 첨단바이오의약품 규제과학 상담사례집_2020.12

줄기세포치료제 체내분포 평가 가이드라인-정량PCR중심으로_2014.9

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

의약품 품질 관리의 1차 목적은 안전성·유효성을 보장할 수 있는 수준의 제품 품질을 일관성 있게 제공하는 것입니다. 원하는 품질을 가진 제품을 일관되게 제조하기 위해서는 제조에 투입되는 원료도 일정 수준 이상의 품질을 가진 물질이 일관되게 공급되어야 합니다. 이러한 관점에서 볼 때 연구용 시약은 높은 수준의 품질이나 그 일관성 측면에서 한계가 있습니다. 따라서 가능하면 약전규격 혹은 품질관리가 적절히 이루어지고 있는 시약을 원료로 사용하기를 추천합니다.

허가된 의약품이나 약전규격의 시약, 혹은 GMP grade의 원료를 사용하기 불가능한 경우에는 개발사가 스스로 필요한 원료의 규격을 결정하고 그에 맞는 원료를 사용해야 하는데, 이 경우 위해성 평가 자료가 요구될 수 있습니다. 공인 규격이 없는 원료의 규격을 정하고 관리하는 부분에 대해 추가적인 정보가 필요하신 경우 미국약전 <1043> Ancillary Materials, 유럽약전 5.2.12 Raw materials for production of cell-based/gene therapy products를 참고하실 수 있습니다.

※ 첨단바이오의약품 규제과학 상담사례집_2020.12

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다. 또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

개별 의약품의 임상승인 및 품목허가 시에는 의약품 제조에 사용된 물질에 대한 자료가 필요합니다. 「첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정」 제14조제3호라목에 따라 제조 과정 중 사용되는 물질의 규격에 관한 자료(출처, 구성성분의 확인, 순도, 역가 등에 대한 자료 및 동물유래물질의 경우 안전성 입증 자료 등), 잔류물에 관한 자료(잔류물질의 농도범위, 잔류물의 제거방법과 제거효과를 보여주는 시험 등)를 심사합니다.

동물유래 물질을 사용할 경우 필요한 안전성 입증자료로는 바이러스 안전성에 대한 자료, 반추동물유래 물질일 경우 추가로 TSE(Tissue Spongeform Encephalitis) 안전성에 대한 자료가 필요합니다. 바이러스안전성에 대해서는 제조공정 중 수행되는 처리공정(예. 방사선조사), 원료동물의 종에 따라 바이러스에 대해 적절한 시험을 실시하여 음성인 제품만이 사용됨을 확인할 수 있는 자료 등이 필요합니다. 소유래 물질인 경우 세포병변시험, 혈구흡착시험, 특정바이러스시험(bluetongue virus, bovine adenovirus, bovine parvovirus, bovine respiratory syncytial virus, bovine viral diarrhoea virus, rabies virus, reovirus)을 실시하는 것이 일반적입니다. TSE 안전성에 대해서는 TSE 위험 최소화를 위한 유럽약전 규정을 준수함을 확인하는 증명서(EDQM발행)를 갖춘 제품을 사용하는 것을 추천드립니다.

※ 첨단바이오의약품 규제과학 상담사례집_2020.12.

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다. 또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다.

동종세포치료제 혹은 동종세포를 이용한 유전자치료제 제조에 사용되는 원료세포를 제공하는 기증자에 대해서는 세포를 통한 질병 전파를 방지하기 위해 적절한 선택기준을 정하여 문서화하여야 합니다. 정해진 기준에 따라 원료세포 기증동의자를 대상으로 과거 병력 등에 대한 문진과 실험실검사를 통해 세포 공여자로서의 적합성을 판단합니다. 상세한 사항은 「첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙」 제20조제1항과 [별표 1] 혈액검사 기준 및 「세포치료제 공여자 적합성 평가 가이드라인」을 참고하시기 바랍니다.

또한 첨단재생바이오법 제 16조에 따라 공여자로부터 세포기증에 대한 동의서를 받으셔야 합니다. 동의서는 「첨단재생의료 안전 및 지원에 관한 규칙」 [별지 제7호 서식] 인체세포등 채취동의서를 사용하며, 세포채취의 목적 및 방법, 개인정보보호 및 처리, 병력 검사·확인, 동의철회 등에 대해 충분한 설명을 제공하여야 합니다.

첨단바이오의약품 규제과학 상담사례집_2020.12

  세포치료제 기증자 적합성 평가 가이드라인_2021.5

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

A) 세포은행이란 균일한 세포부유액을 여러 용기에 같은 양 나누어 담아 정해진 조건에서 보존하는 보관체의 집합을 말합니다. 「첨단바이오의약품의품목허가·심사규정」 제14조제3항나목에 따르면 자가유래 세포치료제가 아닌 경우에는 타당한 사유가 없는 한 세포은행을 구축 및 관리하여야 하며 세포은행에 대한 자료를 제출하여야 합니다.

일부 초대세포 (Primary cell) 유래 세포치료제들의 경우 원료세포의 특성에 따라 제한된 체외 세포연령한도 또는 한정된 증식능으로 인해 세포은행을 만드는 것이 어려울 수 있습니다. 이러한 경우 세포은행 대신 동결 중간체를 설정하는 것도 가능하나 세포은행에 준하는 안전성을 확보할 필요가 있기 때문에 세포은행과 동등하게 관리를 하여야 합니다. 특히 줄기세포치료제의 경우 반복적인 체외 계대배양에 따른 유전적 안정성, 종양원성 등 다양한 위험을 내포하고 있기 때문에 이러한 시험 항목들은 반드시 수행하는 것이 필요합니다. 세포치료제의 원료세포의 특성 (제한적 증식능 등)상 시험항목을 제한적으로 설정하여야 하는 경우에는 규제기관과의 협의를 통해 시험범위를 조절하는 것이 필요할 수 있습니다.

세포은행을 구축하실 때에는 동결된 세포에 대한 분석 결과 및 동결·해동과정, 보관조건 및 보관기간의 타당성에 대한 자료, 구축된 세포은행이 세균, 진균, 마이코플라스마, 바이러스(외래성 및 종특이적) 등의 미생물에 대한 오염이 없고 목적하는 세포로 이루어져 있음을 확인하는 시험등이 필요합니다. 자세한 사항은 「세포치료제 세포은행 평가 가이드라인」을 참고하여 특성분석을 실시하시기 바랍니다.

※ 첨단바이오의약품 규제과학 상담사례집_2020.12

세포치료제 세포은행 평가 가이드라인_2021.8

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다.

A1) 의약품 개발과정에서 공정개선, 제조소 이전 등의 이유로 제조방법이 변경되는 경우가 있습니다. 이런 경우 제조방법 변경 전후에 제조된 임상시험용 의약품이 비교동등함을 보이셔야 변경 전 제조방법에 따라 제조된 시험약으로 수행된 비임상/임상시험결과를 인정받을 수 있습니다.

비교동등성 자료란 두 제조방법으로 제조된 의약품의 품질이 서로 동등함을 증명하는 자료이며 세포치료제, 유전자치료제 뿐 아니라 모든 바이오의약품의 품질 및 안전성, 유효성 측면에서 매우 중요한 자료입니다. 비교동등성은 변경의 정도에 따라 품질평가, 비임상시험, 임상시험 등을 실시하여 평가할 수 있습니다. 이 중 품질동등성평가는 특성분석, 기준규격 시험, 안정성시험 등을 실시할 수 있으며, 시험 범위는 변경이 제품의 품질에 미치는 영향에 따라 결정됩니다.

예를 들어 세포배양 배지를 변경하는 경우에는 보통 세포의 성장특성, 생물학적 특성, 불순물 등에 대한 특성분석과 함께 3 로트의 기준규격시험, 안정성시험을 통해 동등성을 입증할 수 있습니다. 그러나 품질평가결과만으로는 동등함을 인정하기 어려운 경우에는 비임상시험, 임상시험 등 추가적인 자료가 필요할 수 있습니다. 제조방법 변경에 따른 비교동등성시험 범위는 개별 사안에 따라 다르므로 구체적인 내용은 담당자와 상의하시기 바랍니다. 비교동등성시험을 위한 제조규모는 실제 생산규모대로 제조하여 비교하는것이 원칙입니다 다만 비교동등성 . 평가를 위한 실 생산 규모 제조가 납득할 정도로 어려울 경우 적절한 생산규모로 감소하여 실시할 수 있습니다.

세포치료제 제조방법 변경 시 근거자료 요건에 대한 자세한 사항은 「생물의약품의 제조방법 변경에 따른 비교동등성 평가 가이드라인」을 참고하실 수 있습니다.

첨단바이오의약품 규제과학 상담사례집_2020.12

생물의약품의 제조방법 변경에 따른 비교동등성 평가 가이드라인_2022.11

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다.

단회 반복 독성시험 시 투여용량은 임상에서 투여할 용량에 적절한 안전역을 고려하여 설정되어야 합니다 이를 반영하여 투여용량군을 저·중·고용량군으로 설정하여 용량반응독성을 관찰하는 설계를 권고하고 있습니다. 이때 세포 유전자치료제의 특성상 체표면적에 기반하여 임상용량을 환산하기 보다는 체중 대비 임상용량을 환산하는 것이 일반적인 방법입니다. 

※ 첨단바이오의약품 규제과학 상담사례집_2020.12

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다. 

독성시험이 「비임상시험관리기준」에 적합한 자료가 아닌 경우 그 사유와 수행상 불가피성에 대한 근거자료를 마련해야 합니다. 만약 효력시험 등 약리시험에 안전성 관찰항목을 포함하여 함께 수행할 경우 시험계획 수립부터 시험결과 및 분석절차에 대한 타당성이 인정되어야 하므로 식약처와의 사전논의가 필요합니다. 또한, 시험계획에 따라 수행되지 않은 부분이 있다면, 그 내용과 그 결과에 미치는 영향에 대한 분석이 포함되어야 합니다. 

※ 첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정 제16조(비임상시험자료 자료요건)

※ 본 질의응답집은 관련 법령을 제외한 부분은 대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니므로 본문의 기술방식 (‘~하여야 한다.’ 등)에도 불구하고 연구자 여러분께서 반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님을 알려드립니다.

또한, 본 질의응답집은 2022년 10월 30일 현재의 과학적·기술적 사실 및 유효한 법규를 토대로 작성되었으므로 이후 최신 개정 법규 내용 및 구체적인 사실관계 등에 따라 달리 적용될 수 있음을 알려드립니다.